Zimislecel - nadějná léčba

Zimislecel (dříve známý jako VX-880) je experimentální buněčná terapie pro Diabetes mellitus 1. typu.

Zimislecel (dříve známý jako VX-880) je experimentální buněčná terapie pro Diabetes mellitus 1. typu.
Funguje tak, že se v laboratoři z kmenových buněk vytvoří funkční beta-buňky produkující inzulin, které se následně transplantují do těla.

Po transplantaci by tyto nové buňky měly znovu převzít roli zdravé slinivky — produkovat inzulin podle potřeby těla, podobně jako to dělaly původní beta‑buňky před tím, než je autoimunitní reakce zničila.
V první větší studii (část 1/2) dostalo plnou dávku Zimislecelu 12 pacientů s DM1. Po transplantaci všichni vykázali produkci inzulinu — v krvi se objevil C‑peptid, což je signálem, že buňky fungují.
Po jednom roce: 10 z 12 pacientů (83 %) nepotřebovalo dodávat žádný inzulin. Všichni pacienti byli zároveň bez závažných hypoglykémií a drželi glykémii v doporučeném rozmezí (HbA1c < 7 %, většina času glukóza v cílovém rozmezí).
Klinická zkouška je nyní ve fázi 3 - největší testování před možným schválením.
Zimislecel zatím není schválený pro běžné použití. Je stále ve fázi klinického výzkumu.

Nevýhodou je, že po transplantaci je nutné užívat imunosupresiva, tedy léky potlačující imunitu, aby tělo nové buňky neodmítlo — to s sebou nese riziko infekcí a nežádoucích vedlejších účinků.
Zatím jsou výsledky slibné, ale beta-buňky dostalo jen několik desítek pacientů, nevíme, jak dlouho inzulinová produkce vydrží a jak se to projeví za 5, 10 či 20 let.
Terapie je určená pro lidi s DM1 s komplikacemi (např. časté hypoglykémie, těžká forma nemoci). Tato léčba nemusí být vhodná pro všechny.

Zimislecel představuje jednu z nejpokročilejších nadějí na funkční vyléčení diabetu 1. typu, nikoli jen kontrolu jeho příznaků, ale návrat k přirozené produkci inzulinu.

Pokud další studie potvrdí bezpečnost a udržitelnou funkčnost, může to znamenat obrovský průlom pro miliony lidí s DM1 po celém světě.

ZDROJE:

VRTx News: news.vrtx.com/…com
EU Clinical Trials Network: clinicaltrials.eu/…com
Home: www.ucsf.edu/…com
PubMed: pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/…com
ClinicalTrials: www.clinicaltrials.gov/…com

New England Journal of Medicine: www.nejm.org/…com
European Medical Journal: www.emjreviews.com/…com
Pharmacy Times: www.pharmacytimes.com/…com