Vertex oznamuje výsledky nadějné výsledky léčby kmenovými buňkami
Toto je výborná zpráva pro všechny diabetiky 1. typu. Biotechnologická společnost Vertex oznámila průlomový výsledek klinické studie.
-První pacient, kterému byl podán VX-880, prokázal obnovení produkce inzulínu a dosáhl C-peptidu 560 pmol/l v reakci na test tolerance smíšené stravy (MMTT).-
- Došlo k 91 % snížení denní potřeby inzulínu a současně výraznému zlepšení kontroly glukózy měřeno pomocí HbA1c -
- Léčba byla obecně dobře tolerována –
Boston 18. října 2021
Pacientovi byl diagnostikován diabetes 1. typu přibližně před 40 lety a byl závislý na exogenním podávání inzulínu. Během jednoho roku před léčbou pacient zažil 5 závažných, potenciálně život ohrožujících hypoglykemických epizod. Před léčbou VX-880 byla pacientova dávka inzulínu 34 jednotek denně a hladiny C-peptidu nalačno i stimulované nebyly detekovatelné, což naznačuje, že si pacient nevytvářel vlastní inzulín. Podle protokolu studie dostal pacient polovinu cílové dávky VX-880 prostřednictvím infuze jaterní portální žílou v kombinaci se standardním režimem imunosupresiv.
C-peptid nalačno, HbA1c a 7denní průměrná denní dávka inzulínu byly měřeny v různých intervalech po léčbě VX-880 až do 90. dne. C-peptid nalačno byl detekován brzy po léčbě VX-880 a rychle se zvyšoval do 90. dne - HbA1c a denní dávka inzulínu se časem snižovaly.
Funkce buněk ostrůvků byla hodnocena na začátku studie a po 90 dnech pomocí testu tolerance smíšeného jídla (MMTT) s kvantifikací hladin C-peptidu, přímého markeru pro produkci inzulínu. Na počátku před léčbou VX-880 byly hladiny nalačno a stimulované C-peptidy nedetekovatelné, což nenaznačuje žádnou endogenní produkci inzulínu. 90. den po ošetření VX-880 byl C-peptid nalačno 280 pmol/l, což potvrzuje obnovenou produkci bazálního inzulínu a zvýšil se po stimulaci MMTT na vrchol 560 pmol/l, což naznačuje, že VX-880 obnovil produkci inzulínu reagujícího na glukózu. Také v 90. den se HbA1c zlepšil z 8,6 % na začátku na 7,2 % a denní dávka inzulinu se snížila z 34 jednotek denně před léčbou přípravkem VX-880 na průměrnou dávku 2,9 jednotky denně během 7denního období po 90 dnech. To znamená 91% pokles denního používání exogenního inzulínu.
Další kroky
Na základě těchto údajů Vertex plánuje pokračovat v programu Fáze 1/2 pro VX-880. Vertex také pokračuje ve studii, která umožní zapozdření buněk , což by potenciálně eliminovalo požadavek na imunosupresi.
Volně přeložil IAD