Slibná léčba kmenovými buňkami pro typ 1 dostala zelenou k posunu
Výzkum byl po přestávce znovu obnoven a nyní bude rozšířen na malou skupinu nových účastníků.
VX-880 je nadějná potenciální léčba diabetu 1.typu zahrnující transplantaci laboratorně pěstovaných beta buněk produkujících inzulín lidem s T1D. To umožňuje tělu znovu produkovat svůj vlastní inzulín, což snižuje potřebu injekcí inzulínu.
Testování kmenových buněk u lidí
Ve Spojených státech v současné době probíhá klinická studie, která má otestovat terapii u účastníků s diabetem 1. typu.
Všichni účastníci přijatí do studie s VX-880 mají zhoršené rozpoznávání hypoglykémie,, což vede k těžké hypoglykémii.
Zatím slibné výsledky
Dvěma lidem byla zatím podána polovina maximální plánované dávky nových beta buněk. Všichni prokázali významné zlepšení v léčbě diabetu, měřeno v delším časem v požadovaném rozmezí glykémií a menší potřebou inzulínu.
Jeden účastník se dokonce stal nezávislým na inzulínu, což znamená, že si nyní jeho tělo dokáže vyrobit veškerý požadovaný inzulín sám a již si nemusí aplikovat injekci.
Klinická studie byla pozastavena…
Toto zlepšení s pouhou polovinou zamýšlené dávky vedlo FDA – organizaci udělující licence na léčbu v USA – k pozastavení zkoušky, protože neviděli dostatek důkazů pro zvýšení dávky.
…a nyní se znovu spustila!
FDA právě zrušila toto pozastavení na VX-880, což umožnilo pokračování klinické studie. To znamená, že studie může získat více účastníků, kteří podstoupí transplantaci beta buněk, tentokrát v plné dávce.
Bezpečnost a účinnost plné dávky VX-880 bude nejprve posouzena u pěti nových účastníků a poté bude rozšířena na hrstku dalších lidí.
Kde se vzaly beta buňky?
Beta buňky použité ve VX-880 jsou vyrobeny vědci v laboratoři z kmenových buněk. Vytvoření buněk tímto způsobem znamená, že k darování jejich zdravých beta buněk nejsou potřeba žádní dárci. Nedostatek dostupných dárců již dříve omezil počet lidí s diabetem, kteří by mohli podstoupit transplantaci. Pokud bude zkouška VX-880 úspěšná, to již nebude problém.
Výzkum financovaný JDRF
Od roku 2000 financujeme vědce jménem Doug Melton, aby vyrobil beta buňky z kmenových buněk. Uspěl a investovali jsme více peněz do jeho společnosti Semma, abychom z těchto buněk udělali lék na diabetes 1. typu. Další společnost s názvem Vertex převzala Semmu a Doug nyní pracuje ve Vertexu, aby přiblížil svůj původní výzkum funkčnímu léku na diabetes. 1.typu.
Je to díky našim neuvěřitelným podporovatelům, že jsme mohli financovat tento počáteční výzkum. Zjistěte, jak nás můžete podpořit.