Nová terapie DM1 kmenovými Vertex získává souhlas FDA pro vstup do klinických studií

Úřad FDA oznámil, že nová léčba diabetu 1. typu kmenovými buňkami od společnosti Vertex získala povolení k zahájení klinických zkoušek ve Spojených státech. Tato terapie, která má zabránit nutnosti užívání imunosupresivních léků při nahrazování poškozených buněk produkujících inzulín u osob s diabetem 1. typu, má vstoupit do klinických zkoušek v první polovině roku 2023.

Přestože na cestě k nalezení bezpečného a účinného léku na diabetes 1. typu stojí ještě několik výzev, vývoj v oblasti terapie kmenovými buňkami v uplynulém roce přinesl mnoho nadějí.

Biofarmaceutická společnost Vertex zkoumá svou terapii kmenovými buňkami VX-880 jako způsob, jak nahradit poškozené beta buňky produkující inzulin u člověka s diabetem 1. typu zdravými beta buňkami vytvořenými z kmenových buněk. 

Kmenové buňky jsou buňky, které ještě nedozrály v jeden z mnoha různých typů buněk v těle. Společnost Vertex vyvinula způsob, jak vypěstovat v laboratoři a dát jim správné "biologické instrukce", a tak vytvořit prakticky neomezenou zásobu beta buněk produkujících inzulín pro lidi s diabetem 1. typu. 

Údaje zveřejněné v červnu 2022 od první osoby, která dostala přípravek VX-880, ukázaly, že se u tohoto účastníka zvýšil čas v rozmezí na více než 99 %, přičemž hladina glukózy téměř odpovídala hladině u osoby bez diabetu. Hlavním problémem však je, že účastník potřeboval imunosupresivní léky, aby jeho vlastní imunitní systém nezničil nové beta buňky.

K vyřešení tohoto problému společnost Vertex testuje další novou terapii, VX-264, která udržuje beta buňky v uzavřeném "vaku", fyzicky je chrání před imunitními buňkami těla a zároveň umožňuje, aby se k beta buňkám dostaly živiny. Jedná se o strategii známou jako enkapsulace. 

Povolení FDA z 9. března umožňuje společnosti Vertex zahájit klinické zkoušky terapie zapouzdřenými kmenovými buňkami (VX-264). Společnost Vertex oznámila, že plánuje zahájit klinické zkoušky zapouzdřených kmenových buněk produkujících inzulín v první polovině roku 2023, Terapie byla již dříve schválena pro klinické zkoušky také v Kanadě, kde již probíhá časná klinická zkouška.

VX-264 využívá stejné beta buňky odvozené z kmenových buněk, které byly použity v přípravku VX-880. Kromě toho, ačkoli společnost Vertex sama předtím zapouzdřený vak nezkoumala, získala v červenci 2022 společnost ViaCyte, další společnost, která zkoumala léčbu diabetu 1. typu pomocí kmenových buněk. V době akvizice zkoumala společnost ViaCyte zapouzdřené zařízení ve fázi 2 klinického hodnocení.

Protože se společnosti Vertex již podařilo prokázat, že chráněné buňky mohou u člověka s T1D obnovit tvorbu inzulinu, existuje naděje, že po zapouzdření do speciálně navrženého "vaku" bude terapie pro lidi s diabetem 1. typu bezpečnější a pohodlnější.

ZDROJ:

New Vertex Type 1 Stem Cell Therapy Gets FDA Nod to Enter Clinical Trials (diatribe.org)

přeloženo s pomocí DeepL