Léčba založená na kmenových buňkách kontroluje hladinu cukru v krvi u lidí s diabetem 1. typu
Inovativní léčba diabetu 1. typu založená na kmenových buňkách může podle výsledků nové klinické studie smysluplně regulovat hladinu glukózy.
Shrnutí:
Inovativní léčba diabetu 1. typu založená na kmenových buňkách může podle výsledků nové klinické studie smysluplně regulovat hladinu glukózy v krvi a snížit potřebu každodenních injekcích inzulínu. Cílem terapie je nahradit beta buňky produkující inzulín, které lidem s diabetem 1. typu chybí. Malý lékařský implantát nazvaný VC-02 obsahuje miliony laboratorně vypěstovaných buněk pankreatických ostrůvků, včetně beta buněk, které pocházejí z linie pluripotentních kmenových buněk.
článek Science Daily:
Inovativní léčba diabetu 1. typu založená na kmenových buňkách může smysluplně regulovat hladinu glukózy v krvi a snížit závislost na každodenních injekcích inzulínu, podle nových výsledků klinických studií z University of British Columbia (UBC) a Vancouver Coastal Health (VCH).
"Jedná se o významný krok směrem k funkčnímu léku na diabetes 1. typu," řekl Dr. David Thompson, hlavní výzkumník na zkušebním místě ve Vancouveru, klinický profesor endokrinologie na UBC a ředitel Vancouver General Hospital Diabetes Centre.
"Poprvé může zařízení na bázi kmenových buněk snížit množství inzulínu potřebného pro některé účastníky studie s diabetem 1. typu. S dalším zdokonalováním tohoto přístupu je jen otázkou času, kdy budeme mít terapii, která dokáže zcela eliminovat potřebu každodenních injekcí inzulínu."
Zjištění, publikovaná v časopise Nature Biotechnology, pocházejí z multicentrické klinické studie experimentální buněčné terapie vyvinuté americkou biotechnologickou společností ViaCyte (získanou společností Vertex Pharmaceuticals), která je klinicky testována v Kanadě.
Cílem terapie je nahradit beta buňky produkující inzulín, které lidem s diabetem 1. typu chybí.
Malý lékařský implantát nazvaný VC-02 obsahuje miliony laboratorně vypěstovaných buněk pankreatických ostrůvků, včetně beta buněk, které pocházejí z linie pluripotentních kmenových buněk.
Zařízení, která mají velikost náplasti a nejsou tlustší než kreditní karta, jsou implantována těsně pod kůži pacienta, kde se doufá, že zajistí stálý a dlouhodobě regulovaný přísun soběstačného inzulínu.
"Každé zařízení je jako miniaturní továrna na výrobu inzulínu," řekl spoluautor Dr. Timothy Kieffer, profesor na katedře chirurgie a buněčných a fyziologických věd na UBC a bývalý hlavní vědecký pracovník společnosti ViaCyte.
"Buňky pankreatických ostrůvků, vypěstované z kmenových buněk, jsou zabaleny do zařízení, aby v podstatě obnovily funkce zdravé slinivky břišní regulující hladinu cukru v krvi. To může mít obrovské výhody oproti transplantaci vzácně dostupných dárcovských buněk, vzhledem k tomu, že můžeme vytvořit prakticky neomezenou zásobu."
Klinická studie byla provedena ve Vancouver General Hospital s dalšími pracovišti v Belgii a USA. Deset účastníků, z nichž každý neměl na začátku studie detekovatelnou produkci inzulínu, podstoupilo chirurgický zákrok, při kterém každý dostal až 10 implantátů zařízení.
O šest měsíců později tři účastníci vykazovali významné markery produkce inzulínu a udrželi si tyto hladiny po zbytek roční studie.
Tito účastníci strávili více času v optimálním rozmezí glykémie a snížili příjem externě podávaného inzulínu.
Zejména jeden účastník vykazoval pozoruhodné zlepšení, kdy se čas strávený v cílovém rozmezí glykémie zvýšil z 55 na 85 procent a o 44 procent se snížilo denní podávání inzulínu.
Výsledky jsou poslední ze série klinických studií financovaných kanadskou sítí kmenových buněk a prováděných týmem UBC-VCH.
"Síť kmenových buněk je potěšena, že může podpořit tuto klinickou studii, a jsme potěšeni, že vidíme slibné výsledky," řekla Cate Murray, prezidentka a generální ředitelka SCN.
"Posun směrem k funkčnímu léku na cukrovku bude vyžadovat koordinované a společné úsilí. Vyžaduje to vynikající vědu špičkových výzkumníků v předních světových institucích, sponzory, jako je SCN, kteří snižují riziko, a inovativní biotechnologické společnosti, které dokážou tuto technologii vyrábět a rozšiřovat. SCN je hrdá na to, že může hrát svou roli, a těšíme se na to, co bude pokračovat ve výzkumu diabetu, který mění pravidla hry."
Cílem studií je urychlit vývoj a klinické testování nových terapií založených na kmenových buňkách pro 300 000 Kanaďanů žijících s diabetem 1. typu.
Odhaduje se, že cukrovka stojí kanadský zdravotnický systém 29 miliard dolarů ročně.
Dříve, ve studii z roku 2021 v časopise Cell Stem Cell, vědci jako první ukázali, že tento přístup může produkovat inzulín v lidském těle.
Nejnovější studie se snažila výrazně zvýšit množství produkovaného inzulínu využitím dvakrát až třikrát většího počtu zařízení na účastníka, spolu s aktualizovaným designem zařízení s malými perforacemi, které umožňují zarůstání krevních cév – což je funkce zaměřená na zlepšení přežití buněk pěstovaných v laboratoři.
V další probíhající studii tým UBC-VCH zkoumá, zda verze zařízení obsahující buňky, které byly geneticky upraveny tak, aby se vyhnuly imunitnímu systému, pomocí technologie úpravy genů CRISPR, by mohla eliminovat potřebu účastníků užívat imunosupresivní léky spolu s léčbou.
"Představujeme si budoucnost, kde lidé s diabetem 1. typu budou moci žít svůj život bez každodenních injekcí inzulínu a bez léků potlačujících imunitu," řekl Dr. Thompson. "Tato budoucnost je nyní na dosah a Kanada je v čele úsilí o to, aby se tyto nové způsoby léčby dostaly k pacientům."
ZDROJ: