Nový inovativní výzkum dokáže přeměnit lidské kmenové buňky na beta buňky produkující inzulín. Nové buňky produkující inzulín dokázaly u myší „rychle vyléčit“ diabetes 1. typu a to na celých 9 měsíců.
Diabetes 1. typu je způsoben nepřiměřenou reakcí imunitního systému k beta buňkám slinivky břišní. Předchozí výzkum ukázal že lidské pluripotentní kmenové buňky (hPSC) jsou slibnou terapeutickou cestu pro diabetes 1. typu.
Pluripotentní kmenové buňky jsou pro vědce z terapeutického hlediska atraktivní volbou, protože se mohou v laboratorních kulturách samy obnovovat a mohou se diferencovat na různé typy buněk.
Vědci již dříve použili hPSC k vytvoření beta buněk produkujících inzulín. Nebyli však schopni tak účinně vyléčit diabetes 1. typu.
Jeffrey R. Millman, Ph.D., odborný asistent medicíny a biomedicínského inženýrství na Lékařské fakultě Washingtonské univerzity v St. Louis, je hlavním výzkumníkem této převratné studie, která dokázala překonat tyto předchozí překážky.
Vysvětluje problémy, které dosud stály vědcům v cestě: „Hlavním problémem, když se snažíte transformovat lidskou kmenovou buňku na beta buňku produkující inzulín - nebo neuron nebo srdeční buňku - je to, že produkujete i jiné buňky, které nechcete.“
"V případě beta buněk bychom mohli dostat jiné typy buněk pankreatu nebo jaterních buněk." Zatímco implantace těchto zbytečných - nebo „nepotřebných“ - buněk nezpůsobuje žádnou škodu, Millman dále vysvětluje, že vytvoření těchto "nepotřebných" buněk snižuje počet terapeuticky užitečných buněk.
"Čím více "nepotřebných" buněk získáte, tím méně terapeuticky relevantních buněk máte," říká.
"K vyléčení cukrovky potřebujete asi miliardu beta buněk." Ale pokud čtvrtina buněk, které vytvoříte, jsou ve skutečnosti jaterní buňky nebo jiné buňky pankreatu, místo toho, abyste potřebovali miliardu buněk, budete potřebovat 1,25 miliardy buněk. Léčení nemoci je o 25 % obtížnější. “
Nový výzkum však použil inovativní přístup, který tento problém obešel. Výsledky se objevily v časopise Nature Biotechnology.
Nová tvýzkum využil tzv. cytoskelet - neboli vnitřní „lešení“ - hPSC, aby nasměrovala jejich diferenciaci na buňky pankreatu.
Cytoskelet je struktura, která pomáhá buňkám udržovat svůj tvar a nabízí mechanickou podporu, která umožňuje buňkám pohyb, dělení a množení.
Cílení na tuto strukturu umožňuje vědcům vytvářet méně irelevantních buněk a naopak vytvářet lépe fungující beta buňky, které pomáhají kontrolovat hladinu cukru v krvi.
Millman vysvětluje inovativnost přístupu slovy: „Je to úplně jiný přístup, zásadně odlišný ve způsobu, jakým k němu přistupujeme.“
"Dříve jsme identifikovali různé proteiny a faktory a posypali je buňkami, abychom zjistili, co se stane. Když jsme však lépe porozuměli procesu, podařilo se nám tento proces učinit úspěšnějším. “
Kmenové buňky „rychle vyléčily“ diabetes 1. typu
Millman a jeho tým transplantovali myším s diabetem 1. typu „agregáty ostrůvků“ beta buněk diferencovaných od hPSC.
Pankreatické ostrůvky jsou skupiny buněk umístěných v pankreatu. Některé z těchto buněk jsou beta buňky produkující inzulín.
Tento transplantační postup „rychle zvrátil již existující diabetes u myší,“ píší autoři ve své práci.
Zvrat nastal podobnou rychlostí jako u lidských ostrůvků a normální kontrola hladiny cukru v krvi se udržela po dobu nejméně 9 měsíců.
"Byli jsme schopni vytvořit více beta buněk a tyto buňky u myší fungovaly lépe. Normální hladinu glykémie si myši udržely nejméně 9 měsíců."
- Jeffrey Millman
Hlavní výzkumník nadále informuje o velmi významných skutečnostech:
"Tyto myši měly velmi špatné hodnoty krevního cukru - vyšší než 500 miligramů na deciliter krve (mg / dL) - úrovně, které by mohly být pro člověka fatální - a když jsme myším podali do dvou týdnů buňky produkující inzulín jejich, hladina glukózy v krvi se vrátila k normálu a zůstala tak po dobu mnoha měsíců. “
Výzkumník však také vysvětluje, že před výzkumem na lidech zbývá ještě několik kroků.
Nejprve musí vědci testovat buňky na větších zvířatech a poté najít způsob, jak automatizovat výrobu k produkci miliard buněk potřebných pro miliony lidí, kteří mají diabetes 1. typu.