CRISPR nůžky: Revoluce, která míří k vyléčení DM1
Naděje nebo slepá cesta? Uvidíme...
Genetické nůžky CRISPR-Cas9 mění pravidla hry v medicíně. Tento nástroj umožňuje s naprostou přesností upravovat DNA přímo v buňkách.
V posledních letech se stává nejnadějněstí zbraní v boji proti DM1, u kterého imutitní systém omylem ničí vlastní buňky slinivky břišní, které vyrábí inzulin.
Jak CRISPR pomáhá léčit DM1?
Hlavním problémem dosavadních transplantací buněk byla nutnost doživotně užívat agresivní léky na potlačení imunity (imunosupresiva). CRISPR tento problém elegantně obchází vytvořením tzv. neviditelných buněk:
Vypěstování buněk: Vědci v laboratoři vytvoří z kmenových buněk nové beta buňky, které umí produkovat inzulin.
Genetické maskování: Pomocí nůžek CRISPR vědci v těchto buňkách „vystřihnou“ specifické geny (HLA komplexy). Tyto geny normálně fungují jako identifikační visačky, podle kterých imunita pozná cizí těleso.
Výsledek: Vzniknou geneticky upravené buňky, které imunitní systém pacienta vůbec nerozpozná a nezaútočí na ně.
Aktuální stav výzkumu v praxi
Tato metoda již opustila teoretické laboratoře. Společnosti jako CRISPR Therapeutics a ViaCyte testují tyto upravené buňky (např. v rámci klinické studie CTX211) přímo na lidských pacientech.
První výsledky ukazují, že implantované buňky dokážou v těle diabetiků úspěšně přežívat a samostatně produkovat inzulin podle hladiny cukru v krvi – a to zcela bez nutnosti brát imunosupresiva.
Vědci se nyní zaměřují na to, aby buňky v těle spolehlivě fungovaly po dobu mnoha let.